美国食品和药物管理局咨询委员会投票支持蓝鸟生物公司的脑肾上腺白质营养不良基因疗法，据彭博社．
脑肾上腺白质营养不良(CALD)是一种罕见的x连锁遗传疾病，主要影响男孩，导致进行性和不可逆的神经退行性疾病。大约一半的CALD患者在出现症状后的五年内死亡。蓝鸟生物的eli-cel (elivaldogene autotemcel)使用lentid慢病毒载体引入ABCD1基因的功能副本。
去年在美国，FDA暂停了该公司的eli-cel临床试验，因为接受治疗的患者后来患上了骨髓增生异常综合征。彭博社指出，该试验仍处于搁置状态，“对于一种正在考虑批准的疗法来说，这是一个不寻常的情况。”
尽管如此，FDA顾问团还是以15比0的投票结果支持这种疗法。据彭博社报道，一些小组成员建议为没有其他选择的患者提供治疗，并强调需要密切监测接受治疗的患者。