纽约——治疗性基因编辑初创公司Epic Bio周二表示，已获得5500万美元的A轮融资。
该公司正在开发调节基因表达的疗法，由生物工程师斯坦利·齐(Stanley Qi)创立，他被提名为加州大学CRISPR专利的共同发明人。
Epic的任务是开发一种作用于表观基因组的新型基因药物。该公司已经开发了所谓的GEMS(基因表达调制系统)平台，以精确修改基因表达。GEMS拥有已知最大的新型调制器文库，结合功能和计算基因组学能力，可快速设计高度特异于目标基因的导向rna。
该公司还拥有斯坦福大学对这种超紧密dna结合蛋白的独家许可CasMini供人类使用。CasMini是迄今为止创建的最小的Cas蛋白质，其大小不到Cas9和Cas12a的一半。Epic公司表示，这种小尺寸的设备可以提供Epic的候选治疗药物在活的有机体内通过单一的AAV载体到达广泛的目标器官。
A轮融资将专门支持Epic的五种初始适应症的临床前项目——面部肩关节肩关节肌营养不良症(FSHD)、杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)、α -1抗胰蛋白酶缺乏症(A1AD)、色色性视网膜炎4 (RP4)和色色性视网膜炎11 (RP11)，以及公司平台的持续开发和发现工作。
“我们在FSHD方面的领先项目在明年进入临床有明确的目标，其他项目也紧随其后。我们很高兴地意识到表观遗传工程可能对许多严重疾病的护理标准产生广泛影响，”Epic首席执行官Amber Salzman在一份声明中说。
该公司表示，它也在与学术和行业合作伙伴合作，将其平台应用于其他各种疾病领域。德赢ac米兰区域